庞贝病考生的“求药”之路

2021-03-06 23:33:32

8月18日早上,出发去医院前,王唯佳吃了三个包子一碗小米粥,然后顺势躺倒在床上,侧身伸了伸胳膊。
这是他缓解劳累的最快方式。就像独自步行一百米、坐着听半节课一样,吃一顿早餐足以让他“累得不行”。
庞贝病的病痛已经伴随王唯佳6年时间。过去的一个月,高考放榜后王唯佳成了“名人”,几次登上微博热搜。这个身体弯成了“s”形的庞贝病患者,考取了662分、全县第三的好成绩。
庞贝病是一种罕见的遗传基因疾病,临床表现为神经肌肉病变、肌肉萎缩、心肺衰竭等。很多人不知道的是,王唯佳和各地的病友一样,面临着“没钱买药”的难题。为了看病,他每个月需要花费5万多元买药,而正常情况下,庞贝病患者一年的药费超过百万元。
21日上午,在北京看病的王唯佳接到了南开大学的录取电话。除了喜欢的专业,更让他欣喜的是,天津市是把他的治疗药列入医保的地区之一。
蔻德罕见病中心(CORD,原罕见病发展中心) 创始人黄如方把庞贝病在国内的现状是形容为“缺医少药”。很多患者得不到确诊,唯一的治疗药美而赞却费用高昂。
眼下,这款药被越来越多的地方纳入医保。但黄如方认为,除了医保系统的保障,还应推进进口药的国产化,而现存的挑战是,国内药企对研发罕见病药物的积极性还有待提高。
18日,北京大学第一医院附近的一家宾馆里,王唯佳起床准备前往医院住院。  ,需要从境外购买,且费用昂贵。
由于没有药物治疗,王唯佳的病情逐渐加重,快速发育骨骼和逐渐退化的肌肉暗暗“较劲”,原本板正的身体出现侧弯、变形,直到无法直立身体。
王唯佳的中学时光与病痛为伴。3年高中,他每天六点前起床,晚上10点下晚自习后,赵丽会给趴在床上看书的他按摩半个多小时。庞贝病引发睡眠呼吸暂停低通气综合征,每天睡觉前,王唯佳需要准时挂上呼吸机。
王洪波说,王唯佳不愿意麻烦别人。读书的时候,身边的老师、同学总是“不动声色”地帮他。老师为了他出入方便,把班级安排在一楼;不知道名字的低年级同学,看到他骑自行车会帮忙推一段;身体情况好的时候,王唯佳出现在操场上,也会有同学来陪他散步。
戴着呼吸机入睡的王唯佳。  是个无底洞。如果没有医保报销或减免,我没法再用这个药了。”
庞贝病患者王唯佳的治病药。 新京报记者郑新洽 摄
“抱团取暖”的病友群
郭朋贺是庞贝氏罕见病关爱中心负责人,今年32岁,2014年查出自己患有庞贝病后,她开始在网上搜集资料,并通过QQ、微信,把各地病友联络起来,组建了庞贝病全国病友群。
包括王唯佳在内,群成员共有260多人,其中还有几十名家属,这大概是能找到的国内所有的确诊患者。
郭朋贺告诉新京报记者,美而赞药物进入国内市场后,患者们有了求生药,但昂贵的药价拦住了很多人的出路。
每年4月15日的庞贝病日和2月28日的罕见病日,病友们会集中聚会, 与医疗专家、该领域的公益组织等一起组织活动,探讨庞贝病的救治问题。怎么让美而赞这种昂贵药变得平价、用得起,是他们绕不开的话题。“罕见病患者本来就少,大家需要互通有无,抱团取暖。”
网络“走红”后,病友微信群里转发着和王唯佳有关的消息。
“太棒了这孩子,真替他高兴。”赵彩云在朋友圈说。她生活在北京,因为3岁的儿子湫湫患有庞贝病,她与王唯佳在多年前的病友群聚会上相识。
湫湫六个月大时发病,属于婴儿型庞贝病,凶险程度更高。因病情引发的呼吸衰竭和心脏衰竭让湫湫已经住过两次重症监护室,有一次住了20多天。 湫湫体重轻,现在每次用药只需要4瓶,每个月开销三五万元,是这个家庭尚可承受的范围。但赵彩云不知道,这样的情况会持续多少年。 她担心儿子的身体情况越来越差,她和爱人努力挣钱,保证湫湫不断药。
庞贝病患者湫湫。 新京报记者郑新洽 摄
跟很多买不起药的病友比起来,王唯佳算是幸运的。去年底,连续购药满8次后,他通过中国初级卫生保健基金会的庞贝病患者援助项目,申请到了一次赠药。
中国初级卫生保健基金会官网显示,2019年9月10日,基金会设立了“美而绽放——庞贝氏症患者援助项目”,援助对象是使用美而赞治疗庞贝氏症的国内患者。对于连续使用4个月美而赞并需要进一步治疗的患者,基金会将援助2个月治疗的免费美而赞药品。
王唯佳父亲来到丰台区一家慈善援助中心给儿子取药。 新京报记者郑新洽 摄
这是很多庞贝病患者目前唯一可以获得的“减免”途径。
8月18日,王唯佳来到北京入院用药,父亲王洪波赶往丰台区一家药店领到10瓶免费的美而赞。一名基金会委托的工作人员告诉记者,由于该药品使用人群少,王唯佳是今年第二位来领药的患者,第一位是5月份来的。
吃过早餐,王唯佳扶着王洪波一步步挪出宾馆二层的房间。早上下了一场大雨,街上有些积水。“你给我打个车呗” 王唯佳拍拍父亲肩膀,指了指路边的一辆共享单车说,“得了,就它!”
王洪波用手机打开一辆单车,检查刹车调整好车座,扶儿子上了车。王唯佳歪着身子往前蹬,看上去很吃力,但对他来说,这要比走路轻松。王洪波提着呼吸机在旁边步行,父子俩一前一后,赶往一公里之外的医院。
王唯佳骑车前往医院。 新京报记者郑新洽 摄
逐步推行的医保政策
事实上,天津市、山西省、山东省等不少地区已经将美而赞药品纳入医保,极大地减轻了患者负担。然而,来自全国各地的庞贝病患者,希望这个政策推行到更多地方。
19日一大早,王唯佳还在医院病房休息,王洪波第5次来到国家医保局,又一次代表儿子和庞贝病患者提交了诉求信,建议把美而赞纳入医保体系,以减轻病患家庭的负担。
《中国罕见病医疗保障城市报告2020》中提到,在已经上市的罕见病药品中,目前仍有25种未被纳入国家医保目录,共涉及21种罕见病。这其中就有包含庞贝病的治疗药物美而赞。
除了病患,罕见病药品纳入医保的建议被更多人重视。
2019年3月,在政协十三届全国委员会第二次会议上,全国政协委员冯丹龙、马进、潘晓慧、陈海佳递交关于“加强罕见病患者用药保障、完善国家罕见病医疗救助保障体系”等内容的提案,其中提到将罕见病用药纳入医保和建立专项基金。
同年10月,国家医保局对该提案做了公开回复,称现行制度已将部分罕见病药品纳入了基本医疗保险药品目录,并为罕见病患者提供了医疗救助方面的解决渠道。下一步,国家医保局将结合参保人用药需求、医保筹资能力等因素,通过严格的专家评审,逐步将疗效确切、医保基金能够承担的罕见病药物纳入医保支付范围。
值得注意的是,今年开始,湖南省和浙江省也相继将美而赞纳入当地医保。
2020年3月11日,湖南省医疗保障局发布《关于将部分药品纳入我省医疗保险特殊药品使用管理范围的通知》称,自4月1日起,庞贝病的治疗药物将被纳入湖南省特药管理目录,在特定的特药药店和医疗机构门诊按规定使用,按70%的比例报销,在医保年度支付限额内纳入基本医疗保险基金支付范围。
2020年7月1日起,浙江省将美而赞纳入罕见病用药保障支付范围,参保人员在一个结算年度内发生药品费用,实行费用累加计算分段报销,个人负担封顶。0—30万元,报销比例为80%;30万—70万元,报销比例为90%;70万元以上费用,全额予以报销。
18日,在北京大学第一医院,王唯佳与父亲见到医生。 新京报记者郑新洽 摄
“我们缺的不是技术,而是更完整的体系”
蔻德罕见病中心(原罕见病发展中心) 创始人黄如方把庞贝病在国内的现状形容为“缺医少药”。
“缺医”,是指仍有大量的庞贝病患者没有及时确诊,“按照庞贝病的患病率,全国庞贝病患者应当接近万人,但目前能联系上的患者仅不到200人。即使是医生,也对该病缺乏足够的认识,绝大多数医疗机构都还无法开展庞贝病的有效诊治。” 而“少药”,指的是患者对药物的可及和负担。唯一的治疗药物美而赞费用非常高,人均年治疗费用都在百万元,如果没有医保,普通患者无力承担。“这类罕见病的药物,由于人数太少、市场利润低,中国药企连仿制的积极性都没有。”
在北京大学医学部遗传病专家、北京医学会罕见病分会委员黄昱看来,将美而赞纳入医保或基金可以解决当前的救治难题,但这是一种过渡性做法,让罕见药品国产化,才是降低成本的唯一出路。
黄昱认为,就美而赞来说,国内药企有国产化的能力。“目前美而赞是唯一的治疗庞贝病的药品,但在美国已经有了第二代。” 黄昱称,第二代美而赞的美国研发者找到上海一家医药公司进行研发,继而委托这家公司生产,“也就是说,国内药企掌握了这样的技术。”
黄昱曾联系这家上海药企探讨研发仿制药的可能,但没有政策依赖,这一步没能迈出去。“这需要国家出政策,资本市场出钱,企业出力,形成一个良性循环。我们不是没有技术,而是需要更完整的体系。”
高考成绩出来后,王唯佳第一志愿填报了南开大学计算机系,这是他考虑已久的决定。“学计算机可以坐着工作,符合自己的身体条件,就业前景也不错。”
更重要的原因是,天津是我国目前少数几个将美而赞纳入报销名录的地区之一,他希望自己能在天津获得更多的治疗机会。


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